创新药研发，需以源头创新为驱动

来源：滚动播报

【创新谈】

◎金 凤

今年以来，我国创新药发展亮点频频：上半年，近40种1类创新药获批上市，数量接近去年全年的48种；前5个月，创新药海外授权交易总金额已达455亿美元，其中三生制药及其关联公司刷新了国产创新药出海首付款纪录。

创新药一直备受关注，不仅因其可以通过全新的药物靶点、作用机制或分子结构，为治疗重大疾病、罕见病等提供新的解决方案，也在于它能够带动国内医药产业的整体发展，打破对进口创新药的依赖，降低患者用药负担。

然而，创新药研发“道阻且长”，其“从0到1”的原始创新及显著的临床价值、经济价值，使其被誉为“医药产业皇冠上的明珠”。

上半年我国创新药行业的快速发展，既源于药企对科技创新的高强度投入，也与有力的政策扶持密切相关。近年来，我国推行药品审评审批制度改革，建立适应新药准入的医保目录动态调整机制，推进医保支付方式改革，为创新药高质量发展提供了全链条支持。

同时要看到，虽然全球市场对中国创新药的认可度在不断提高，但我国创新药基础研究仍相对薄弱，药物研发仍以“跟随式”创新为主，靶点同质化现象严重，创新药企业价格期待与医保支付能力尚有差距。

创新药要实现从“跟随式创新”向“源头创新”的跃迁，需要科技创新与产业创新相向而行。一方面，科研人员要聚焦药物作用的新机制、新靶点、新的治疗策略开展基础研究，加强创新药研发源头供给；另一方面，企业要差异化布局前沿药物研发管线，搭建先进技术平台，加强药物研发的工程化能力，加快商业化进程。

前不久，东南大学与一家药企完成一笔1.6亿元的成果转化，其成果的源头便是科研团队10年前借助高通量筛选技术，在同行都不看好的环状RNA中，发现一个能促进缺血性卒中后脑修复的独特分子。事实证明，当另辟蹊径的基础研究、差异化的靶点出现时，不乏企业愿意跟进，推进临床前研究、临床试验和产业化落地。

推进“源头创新”，也应为创新药研发培育良好的生态土壤。比如，加大对种子期、初创期药企的投资支持力度，对完成关键性临床试验且有应用前景的创新药项目给予资助；对创新药定价应当体现其研发成本和临床价值，让企业获得合理回报，等等。同时，还应加快创新药入院使用，完善多元支付机制，从资金投入、平台建设、落地应用等方面为创新药研发提供助力。

创新药的内核是创新。有科技创新、耐心资本和利好政策的合力托举，国产创新药研发有望走上快车道，为人民生命健康筑起更坚实的屏障。